慢性移植物效寄生虫病(cGVHD)是异基因造血干细胞移植(HCT)病变非开刀临死亡率和新功能失常的重要原因。目前里重度cGVHD的规格种系统治疗法为糖皮质孕酮重新组建或不重新组建脊髓钙调复合物抑制剂。然而,约有一半的病变最终时会对孕酮失敏。
孕酮难治性cGVHD仍是临床工作里的一个重要挑战。硬化性眼部表现尤其难以治疗法。
Curtis等同步进行了一项随机的2期临床试验,以确认泊马度酮(Pomalidomide)在对糖皮质孕酮和/或先前治疗法不敏感的里-重度cGVHD病变里的可用性、必要性和首选剂量。
(深入研究流程)
34位人脑被随机均时会0.5 mg第一组(泊马度酮 0.5mg/日,口服,n=17)或2 mg第一组(开端0.5 mg/日,连续6周日渐加至2 mg/日,n=17)。主要往南是6个同年时的总大大降低率(ORR)。
(大大降低情况)
32位病变有严重的硬化性眼部,既往接纳过里位5次种系统治疗法(区域2-10)。在意向治疗法分析里,ORR为47%(95% CI,30-65%)。所有病变均为部分大大降低,各队列间ORR无差异。6个同年时,24位可评估人脑的ORR为67%(45-84%)。其里9位的NIH关节/腹膜高分有所提高(p=0.018)。所致眼部cGvHD的皮肤上总长度较基线的里位数提高了7.5%(-10~+35;p=0.002)。
(2级及以上的征状)
最常见的不良事件(AEs)是淋巴细胞提高、感染和劳累。2 mg第一组里有8位人脑因征状减至剂量治疗法。0.5 mg第一组里有一人临死于念珠菌心肌梗塞。
综上,该深入研究确实泊马度酮的效纤维化起着可能与血液里调控T细胞和IL-2浓度下降有关。泊马度酮,0.5 mg/日是治疗法晚期糖皮质孕酮难治性cGVHD的一种安全有效的方法。
更早出处:
Lauren M Curtis, et al. A randomized phase-2 trial of pomalidomide in subjects failing prior therapy of chronic graft-versus-host disease. Blood. September 24, 2020.
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